وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية نهاية الأسبوع الماضي، على أول علاج جيني لمرض "الحثل العضلي"، بقيمة 3.2 مليون دولار لكل مريض.
وتشمل الموافقة على الدواء الذي تنتجه شركة Sarepta Therapeutics، للتكنولوجيا الحيوية، الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات فقط، وهم 6% من إجمالي المصابين بالمرض.
ويجرى العمل حاليًا على تجربة سريرية لإثبات نجاح العلاج في تحسين الوظائف البدنية للمصابين بالمرض.
ويعمل الدواء على استبدال الجين الذي يؤدي إلى المرض، بآخر سليم، وهو مصمم لأن يتناوله المريض مرة واحدة فقط.
ما هو "الحثل العضلي"؟
الحثل أو الضمور العضلي هو مجموعة من أمراض الاعتلال العضلي التي تسببها الطفرات في جينات الشخص، وقد يرثها الشخص من أحد والديه أو كلاهما.
ويسبب المرض ضعفًا تدريجيًا في العضلات، يعرقل قدرات المشي عند الأطفال والذي يصيب واحد من كل 3300 طفل منهم، وببلوغ الشخص الثلاثينات من عمره تتفاقم الأعراض بشكل أكبر.
وهناك 30 نوعًا من الحثل العضلي منها: الاعتلال العضلي الدوشيني، وحثل بيكر العضلي، والضمور العضلي الخلقي، والحثل العضلي للأطراف.
أبرز الأعراض
في حين أن الأعراض يمكن أن تختلف باختلاف النوع، إلا أن العرض الشائع للحثل العضلي هو ضعف ووهن العضلات بشكل عام، والتي تزداد سوءًا بمرور الوقت.
ومن بين هذه الأعراض:
*صعوبة في المشي والجري وصعود السلالم
*تيبس المفاصل
*التعرض للشد العضلي الدائم والتقلصات في الجلد والأوتار
*المشي بطريقة غير صحيحة، كالمشي على أصابع القدم
وهناك مجموعة أخرى من الأعراض تشمل: صعوبة في البلع، ومشكلات في القلب، وانحناء العمود الفقري "الجنف"، ومشكلات التنفس واضطرابات التعلم.
طرق العلاج
قبل العلاج الجديد الذي وافقت عليه هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، لم يكن هناك أي علاجات لمرض الحثل العضلي، باستثناء بعض وسائل المساعدة للتعايش مع المرض.
وكان من بينها العلاجات الفيزيائية والتي تهدف لتقوية وتمديد العضلات، ووسائل المساعدة على الحركة مثل العصي والدعامات والمشايات، وأحيانًا اللجوء إلى الجراحة لتخفيف الضغط على العضلات.
ونظرًا لأن الحثل العضلي حالة وراثية، فلا توجد وسائل يمكن من خلالها تجنب الإصابة بالمرض، ولكن هناك بعض الخطوات التي قد تساعد المصابين به على تأخير حدوث المضاعفات ومنها:
*اتباع نظام غذائي صحي
*ترطيب الجسم من خلال شري كميات مناسبة من المياه
*المواظبة على التمارين الرياضية
*الإقلاح عن التدخين لحماية الرئتين
*متابعة اللقاحات
يوجد في صودا الدايت.. ما هو الأسبارتام وما علاقته بالسرطان؟
