تخيل مريضًا يسابق الموت بمرض نادر لا علاج له، بينما يجعله الانتظار أقرب إلى النهاية من الحياة، غير أن هذا اليأس يبدو في طريقه إلى الزوال بعد إعلان هيئة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، عن قواعد جديدة تسمح بتصميم علاجات جينية مخصصة لبعض الحالات دون الحاجة للمرور بدهاليز التجارب السريرية التقليدية الطويلة، مما يضعنا أمام واقع جديد يتخطى حدود الطب التقليدي الذي عرفناه.
ويعتمد هذا التحول الجذري في جوهره على منح المصابين باضطرابات نادرة جدًا، إمكانية الوصول إلى علاجات تجريبية جرى تفصيلها بدقة على مقاس طفراتهم الجينية الخاصة، وهو ما قد ينهي عصر الانتظار القاتل لآلاف البشر، وإن كان هذا التقدم الهائل يثير في الوقت ذاته انقسامًا حادًا بين الخبراء، حول ما إذا كان تقليص الرقابة التنظيمية خطوة لإنقاذ الأرواح أم مقامرة بسلامة المرضى، الذين سيجدون أنفسهم في طليعة هذا الاختبار الجيني غير المسبوق.
هندسة الشفاء بلمسة خاصة
تتمثل الاستراتيجية الجديدة فيما يطلق عليه مسار الآلية المعقولة، وهو مفهوم يتيح للعلماء استخدام علاجات لم تُختبر على البشر من قبل، طالما أن المعطيات العلمية ترجح نجاحها منطقيًا.
وفي هذا السياق يوضح الدكتور سنتيل بوبالان، وهو خبير تحرير الجينوم في مستشفى سانت جود للأبحاث، أن هذا الإطار يعد «خطوة مثيرة في الاتجاه الصحيح» لكونه يركز على العلاجات التي تصحح أخطاء الحرف الواحد في الحمض النووي، وهي الحالات التي يكون من المستحيل فيها إجراء تجارب سريرية واسعة النطاق بسبب قلة عدد المرضى.
ويمكن في واقع الأمر تشبيه هذه العملية بصناعة الغذاء، إذ يكفي أن يثبت المنتج سلامة المكونات الأساسية مرة واحدة قبل استخدامها في أطعمة مختلفة، ومن ثم فإنه إذا أثبتت المقصات الجينية ووسيلة نقلها إلى الجسم أمانها في تجارب سابقة، سيتمكن المطورون من تغيير الشفرة المحددة لتناسب طفرة المريض بكل بساطة، تمامًا كما تُستبدل قطعة تالفة في آلة معقدة، بقطعة أخرى مطابقة للمواصفات السليمة التي يمتلكها الأشخاص الأصحاء.
مخاطرة مجهولة في غرف المختبرات
على الرغم من هذا التفاؤل العلمي الواسع، يبدي خبراء آخرون قلقًا بالغًا من أن يؤدي هذا التسريع إلى خفض سقف الأمان الطبي المتعارف عليه، حيث يرى أرثر كابلان، خبير الأخلاقيات الطبية في جامعة نيويورك، أن الضغوط المتزايدة للسماح بالوصول للعلاجات دفعت الوكالة «للسماح بمخاطر أكبر على المبحوثين ومخاطر أعلى للفشل بعد الموافقة نتيجة الرضا بأدلة أضعف».
وتكمن المعضلة الأساسية هنا في أن التجارب الحالية لهذه التقنيات لم تشمل سوى أعداد صغيرة جدًا من البشر لا تتجاوز خمسة عشر شخصًا، وهو رقم لا يكفي أبدًا لرصد الآثار الجانبية النادرة، التي قد لا تظهر إلا عند اختبار الدواء على المئات.
ويستذكر العلماء في هذا الصدد تجارب سابقة لعلاج الهيموفيليا، أظهرت فيها الدراسات الأولية نتائج واعدة جدًا، غير أن التوسع في الاختبار ليشمل مئة وأربعة وثلاثين مشاركًا كشف عن آثار جانبية غير متوقعة، مثل التهاب الكبد وتفاعلات حساسية حادة، ولأجل ذلك يشدد كابلان على أهمية وجود متابعة جادة وصارمة للمرضى بعد حصولهم على العلاج مع ضرورة تعزيز آليات المراقبة في المرحلة اللاحقة للموافقة، لضمان عدم حدوث كوارث طبية غير مرئية في البداية.
خريطة الأمل والواقع الجديد
لا بد من الإشارة إلى أن هذا المسار الثوري لن يكون متاحًا لكل مريض دون استثناء، فقد حددت الوكالة معايير دقيقة تشمل الأمراض الناتجة عن خلل في جين واحد فقط، بينما تظل الأمراض المعقدة مثل الخرف خارج هذا الإطار في الوقت الحالي.
وتبرز إلى جانب ذلك تحديات تقنية كبرى تتعلق بكيفية الوصول إلى بعض أعضاء الجسم، إذ يوضح الدكتور بوبالان أن القلب يظل من أصعب الأهداف نظرًا لطبقة خلاياه المتراصة، التي تعيق دخول العلاج الجيني، كما أن الطبيب قد يضطر مستقبلًا لأخذ عينات متكررة من أنسجة المريض للتأكد من نجاح التعديل، وهو إجراء قد يتطلب جراحات مؤلمة خاصة في أعضاء مثل الكبد. ومع كل هذه التحديات الجسيمة، يظل الأمل هو المحرك الأساسي لهذه الجهود، فبالنسبة للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي أو أنواع نادرة من السرطانات الجينية، قد تمثل هذه التقنية الفارق الحقيقي بين الحياة والموت، ويبدو أن قطار العلم قد قرر المضي قدمًا في هذا الطريق الوعر، حيث يختتم بوبالان المشهد برؤية حتمية مفادها «أعتقد أنه يجب علينا البدء في التفكير في هذا المسار باعتباره خطوة تالية حتمية» في مسيرة التطور الطبي للبشرية.
