أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء اعتماد تسجيل مستحضر بيروكيند (ميتابيفات) لعلاج البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا من نوع ألفا أو بيتا، سواء للمرضى المعتمدين على نقل الدم أو غير المعتمدين عليه. وتعد هذه الخطوة سابقة على مستوى التسجيل العالمي لهذا الادعاء الطبي.
يُعد “بيروكيند” أول علاج فموي من نوعه يحصل على هذه الموافقة، ويأتي ضمن إطار برنامج الأدوية الواعدة الذي أطلقته الهيئة لتسريع إتاحة العلاجات المبتكرة.
ويستهدف البرنامج الأدوية التي تظهر فعالية وأمانًا واعدًا لعلاج الأمراض الخطيرة أو المهددة للحياة، بما ينسجم مع رؤية المملكة 2030 وبرنامج تحول القطاع الصحي.
الثلاسيميا هو مرض دم وراثي ناتج عن طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموغلوبين، ما يؤدي إلى انخفاض عدد كريات الدم الحمراء السليمة عن المعدل الطبيعي، وتشمل أعراضه الشائعة:
– التعب العام
– الضعف
– ضيق التنفس
– اضطرابات في نظم القلب
يعتمد “بيروكيند” في مفعوله العلاجي على تنشيط إنزيم البيروفات كاينيز في خلايا الدم الحمراء، مما يعزز من إنتاج كريات دم حمراء صحية، ويُطيل عمرها، وبالتالي يُقلل الحاجة لنقل الدم المتكرر لدى المرضى.
وأوضحت الهيئة أن تسجيل مستحضر بيروكيند استند إلى مجمل الأدلة وذلك بعد تقييم فعاليته وسلامته وجودته واستيفائه المعايير المطلوبة.
وأشارت إلى أن الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء أظهرت نتائج إيجابية ملحوظة ذات دلالات إحصائية وسريرية في دراستين سريريتين من المرحلة الثالثة على مرضى ثلاسيميا ألفا وبيتا،
أُجريت الدراسة الأولى على المرضى المصابين بالثلاسيميا غير المعتمدين على نقل الدم وأظهرت زيادة ملحوظة في مستويات الهيموجلوبين.
بينما كانت الدراسة الثانية على المرضى المصابين بالثلاسيميا المعتمدين على نقل الدم وسجلت انخفاضًا ملحوظًا في الحاجة إلى عمليات نقل الدم. وقد دعمت النتائج المستخلصة من الدراستين تقييمًا إيجابيًا لموازنة المنافع والمخاطر للاستخدام في الادعاء الطبي المحدد.
وبيّنت “الغذاء والدواء” أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا في الدراسات السريرية شملت الأرق والصداع. مؤكدةً أهمية إجراء تحاليل أنزيمات الكبد قبل البدء بالعلاج، والمتابعة بشكل شهري خلال الأشهر الستة الأولى.
كما نوهت الهيئة إلى ضرورة إجراء تحاليل لإنزيمات الكبد قبل البدء في العلاج، مع متابعة شهرية خلال أول 6 أشهر من الاستخدام لضمان سلامة المريض.
أكدت الهيئة أن من الشروط الأساسية لتصنيف أي علاج ضمن الأدوية الواعدة ما يلي:
– أن يكون موجَّهًا لعلاج حالات خطيرة أو مهددة للحياة.
– أن تُظهر الدراسات أن الفوائد العلاجية تفوق المخاطر المحتملة.
– أن يُقدّم ميزة علاجية ملموسة مقارنة بالعلاجات الموجودة.
– ألا يكون المستحضر مسجلًا لدى أي جهة رقابية عند تقديم الطلب.
