زولجنسما هو علاج جيني يتم إعطاؤه لمرة واحدة فقط، للأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين، والمصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA)، إذ تبلغ تكلفة الحقنة الواحدة من زولجنسما 2.1 مليون دولار، حيث يعتبر بذلك أغلى عقار موجود في العالم حاليًا.
يتعجب الكثيرون من سبب ارتفاع سعر عقار زولجنسما، إذ تواجه شركة Novartis المنتجة لهذا العقار الثوري العديد من الانتقادات بسبب هذه التكلفة المرتفعة.
في البداية تم تمويل التطوير لعقار زولجنسما، من قبل المعاهد الوطنية للصحة، والعديد من المؤسسات الخيرية المكرسة لإيجاد علاجات لمرض ضمور العضلات الشوكي، بما في ذلك العديد من المؤسسات الخيرية الأمريكية مثل Sophia's Cure و Cure SMA و Getty Owl Foundation و Fighting SMA و Jadon's Hope Foundation ، مؤسسة جويندولين القوية ، ومعجزة ماديسون، إذ تستخدم العديد من هذه الجمعيات الخيرية تبرعات أسر المرضى وأصدقائهم لدعم الأبحاث والتجارب السريرية، في الأدوية الجديدة للضمور العضلي الشوكي.
كيف يحسبون التكلفة الفعلية؟
تستخدم العديد من الشركات نموذج تسعير قائم على القيمة، وذلك بحساب التكلفة بناءً على عدد سنوات العمر المكتسبة، بالإضافة إلى مراعاة فعالية الدواء، بالإضافة إلى ضمان أن تحقق الشركة هامشًا معقولاً لاستثماراتها، حيث لم يتم كشف الكثير حول التكلفة الحقيقية لهذا الدواء، خاصة أنNovartis لم تقم بتطويره، ولكنها استحوذت عليه من خلال شراء حقوق التصنيع من شركة AveXis الأمريكية مقابل 8.7 مليار دولار حتى عام 2028.
لا تسمح معظم أنظمة التأمين الصحي بالعلاجات لمرة واحدة بهذا السعر، كما أن السعر المرتفع لا يضمن أيضًا أن الدواء سوف يلبي جميع التوقعات.
كيف يعمل زولجنسما؟
هذا العقار المميز يقوم بعلاج السبب الجيني الجذري للضمور العضلي النخاعي، وذلك عن طريق استبدال جين SMN1 المفقود أو غير العامل، بنسخة جديدة عاملة من جين SMN بشري، ويتم ذلك من خلال فيروس ناقل يسمى AAV9 بعد إزالة الحمض النووي الخاص به واستبداله بجين SMN1.
هذا النوع من الفيروسات لا يجعلك مريضًا، ولكن يمكن أن ينتقل بسرعة عبر الجسم إلى الخلايا العصبية الحركية وبالتالي توصيل الجين الجديد، ثم يتمركز زولجنسما داخل نواة الخلية العصبية الحركية، ويخبر الخلية العصبية الحركية بالبدء في صنع بروتين SMN1 جديد، وبمجرد وصول الجينات إلى وجهتها، يتم تفكيك النواقل وإخراجها من الجسم ولا تصبح جزءًا من الحمض النووي للطفل.
لماذا أمر القضاء الأرجنتيني بمحاكمة الطاقم الطبي لماردونا؟
