فتحت هيئة الغذاء والدواء الأميركية مراجعة جديدة لمخاطر الإصابة بالأورام المرتبطة بعلاج «زولجينسما» الجيني، المستخدم لعلاج الضمور العضلي الشوكي لدى الأطفال، بعد رصد حالات أورام بين متلقي العلاج، وظهور أدلة جزيئية تشير إلى احتمال ارتباط بعضها بطريقة عمل الناقل الفيروسي المستخدم في إيصال المادة الوراثية.
أعلنت شركة نوفارتس تسجيل 9 تقارير عن أورام لدى أطفال تلقوا العلاج حول العالم، من بين أكثر من 6 آلاف طفل خضعوا له منذ اعتماده عام 2019. ووفق تحديث نشرته "جمعية كيور إس إم إيه" في 5 نوفمبر 2026، أُجريت اختبارات على أورام 3 أطفال، أظهرت ارتباط حالتين بالعلاج، بينما بدت الحالة الثالثة غير مرتبطة به.
ناقل فيروسي
تكمن أهمية هذه النتائج في آلية عمل العلاج، الذي يستخدم ناقلًا فيروسيًا غير ممرض من عائلة الفيروسات المرتبطة بالغدد (AAV) لإيصال نسخة وظيفية من جين SMN1، تساعد الخلايا على إنتاج بروتين ضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية. غير أن اندماج المادة الوراثية للناقل في الحمض النووي للمريض قد يؤدي، في حالات معينة، إلى تنشيط جينات مرتبطة بتكوّن الأورام.
وذكرت هيئة الغذاء والدواء الأميركية في تحديث 6 نوفمبر رصد 3 حالات مرتبطة بالجين GLI1 المعروف بارتباطه بتكوّن الأورام، مع إثبات اندماج الحمض النووي للناقل في الجينوم البشري في حالتين، بينما لا تزال آلية الحالة الثالثة قيد التحقيق.
ولا تعني هذه النتائج ثبوت تسبب العلاج في جميع الأورام المبلغ عنها، إذ لا تزال المعلومات المتاحة محدودة، وتخضع الحالات لمراجعة الجهات التنظيمية.
فوائد تفوق المخاطر
امتدت مراجعة الهيئة أيضًا إلى علاج «إيتفيزما»، الذي يستخدم الناقل الفيروسي نفسه، رغم عدم تسجيل حالات أورام لدى متلقيه حتى الآن. وتبحث الهيئة مدى كفاية التحذيرات الحالية وحاجة دراسات المتابعة طويلة الأمد، مؤكدة أن فوائد العلاجين لا تزال تفوق مخاطرهما المحتملة في الاستخدامات المعتمدة.
وبحسب "بيوفارما دايف" في 6 نوفمبر، تفتح هذه التطورات تساؤلات جديدة بشأن سلامة العلاجات الجينية والحاجة إلى مراقبة متلقيها على المدى الطويل.
